https://www.nature.com/articles/d41586-026-03371-x 

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一种强大的基因编辑技术已被用来直接编辑人体中的DNA——这是已知的首次此类处理实例。 
这一里程碑治疗是Prime编辑临床试验的一部分，该技术比标准CRISPR–Cas9方法更精确地改变DNA。在这种情况下，引级编辑被用来治疗一种叫做威尔逊病的疾病，通过重写肝细胞中的DNA，消除阻碍其消除多余铜的突变。 
位于马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司Prime Medicine宣布，本月早些时候已为其试验中的首位患者提供治疗。预计明年将公布该研究的首批结果。 
“我从未想过在我有生之年，这种方法会被应用于我的罕见病，”佐治亚州亚特兰大威尔逊病协会主席朗达·罗兰说。“这将是非常激动人心的一年。” 
启动该试验，Prime Medicine加入了众多致力于直接在体内制造细胞工程...