🐟 (@stevessr)FDA批准首个用于治疗真性红细胞增多症(一种罕见血液疾病)的同类药物 中发帖

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-its-kind-polycythemia-vera-rare-blood-disorder 

首创疗法针对真性红细胞增多症中驱动红细胞过度生成的生物学机制
美国食品药品监督管理局(FDA)今日批准了 Mimrylo(rusfertide)上市,这是一种用于治疗成人真性红细胞增多症的新疗法。真性红细胞增多症是一种罕见的血液疾病,会导致人体产生过多的红细胞。过多的红细胞会使血液变得粘稠,并增加心血管疾病的风险,例如血栓、中风和心脏病发作。
VERIFY 试验评估了 Mimrylo 的安全性和有效性。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床研究,纳入了 293 名患有真性红细胞增多症的成年患者,这些患者尽管接受了标准治疗,但仍...